Albutrepenonacog alfa ( Idelvion ) è una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e Albumina ricombinante, che trova indicazione nel trattamento e nella prevenzione dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia B ( carenza congenita del Fattore IX ).
Albutrepenonacog alfa può essere utilizzato in pazienti di qualsiasi fascia di età, sia adulti che bambini. Il regime terapeutico approvato include l’utilizzo del farmaco nella profilassi di routine finalizzata alla prevenzione ovvero alla riduzione della frequenza degli episodi emorragici, la terapia al bisogno e il suo uso nella gestione del sanguinamento durante un intervento chirurgico.
Albutrepenonacog alfa offre un elevato livello di protezione mantenendo, nella maggior parte dei pazienti, livelli di attività di Fattore IX superiori al 5% nell’arco di un periodo di 14 giorni. Ciò consente ai pazienti idonei di lasciar trascorrere fino a 14 giorni tra un’infusione e l’altra, continuando a usufruire di un’eccellente protezione da eventi emorragici.
Il trattamento con Albutrepenonacog alfa, inoltre, riduce il numero di unità di prodotto richieste mensilmente per l’effettuazione della terapia di profilassi.
Albutrepenonacog alfa era stato autorizzato sulla base dei risultati emersi dal programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP.
Il programma PROLONG-9FP comprende studi multicentrici, in aperto di fase I, II e III finalizzati alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco in bambini e adulti ( da 1 a 61 anni di età ) con emofilia B ( livelli di Fattore IX inferiore o uguale a 2% ).
Dall’analisi dei dati del programma PROLONG-9FP è emersa una incidenza annua mediana di emorragie spontanee ( AsBR ) pari a zero e livelli di attività di Fattore IX superiori al 5% nella maggior parte dei pazienti trattati con Albutrepenonacog alfa in regime di profilassi.
Secondo la World Federation of Haemophilia, i pazienti con livelli di attività di Fattore IX superiori al 5% ( e al di sotto del 50% ) sono da ritenersi pazienti con emofilia in forma lieve.
Il risultato è stato ottenuto sia con regimi di dosaggio settimanale che con regime di dosaggio ogni 14 giorni.
I dati relativi alla terapia al-bisogno hanno mostrato un percentuale di risoluzione dell’emorragia pari al 94% con una sola infusione e al 99% con una o due infusioni.
La reazione avversa più frequentemente riscontrata è stata l’emicrania. ( Xagena2017 )
Fonte: CSL Behring, 2017
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