L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato una nuova indicazione per Tasigna ( Nilotinib ) per il trattamento di un raro tumore ematologico quando viene diagnosticato per la prima volta, denominato leucemia mieloide cronica in fase cronica positiva per il cromosoma Philadelphia ( Ph + CP-CML ).
Si ritiene che Nilotinib agisca bloccando un segnale che porta allo sviluppo delle cellule leucemiche.
La nuova indicazione espande l'uso di Tasigna in pazienti adulti negli stadi iniziali della malattia.
La FDA aveva originariamente approvato Tasigna nell’ottobre 2007 per il trattamento di Ph + CP-CML nei pazienti adulti in cui la malattia era progredita o che non tolleravano altre terapie, tra cui Imatinib ( Gleevec; In Italia: Glivec ).
Al momento dell’approvazione nel 2007, era emerso che la terapia con Tasigna poteva causare prolungamento dell’intervallo QT.
Nel marzo 2010, la FDA ha approvato il Programma REMS ( Risk Evaluation and Mitigation Strategy ) per Tasigna per aiutare i pazienti e gli operatori sanitari a gestire questo rischio.
Nella leucemia mieloide cronica, si ha una iperproduzione di granulociti immaturi. L'espansione clonale può riguardare anche altre serie cellulari. Quando questo accade, possono manifestarsi, infezioni, anemia, o sanguinamento inaspettato.
L'FDA ha concesso a Tasigna un iter registrativo prioritario per Ph+ CP-CML. L'Agenzia ha completato l'esame in 6 mesi, e la nuova indicazione di Tasigna è stata approvata nell'ambito del Programma di approvazione accelerata della FDA, che permette all’Agenzia di approvare un farmaco per il trattamento di gravi malattie con un bisogno medico non-soddisfatto sulla base di una previsione di un beneficio clinico.
La società produttrice è tenuta, successivamente, a raccogliere ulteriori dati di efficacia a lungo termine e dati di sicurezza in modo da confermare il beneficio del farmaco.
La sicurezza e l'efficacia di Tasigna sono state valutate in uno studio clinico che ha arruolato 846 pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica Ph +, di nuova diagnosi.
I pazienti hanno ricevuto Nilotinib oppure Imatinib fino a quando la malattia è peggiorata, o fino a quando si sono manifestati effetti collaterali inaccettabili.
Lo studio era stato disegnato per misurare una riduzione significativa dell’endpoint surrogato del numero di cellule tumorali della leucemia mieloide cronica nel sangue ( cioè, la risposta molecolare ) a 12 mesi.
Circa il 44% dei pazienti trattati con Tasigna ha sperimentato una risposta molecolare maggiore, rispetto al 22% dei pazienti trattati con Imatinib.
Nei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica in fase cronica, le reazioni avverse non-ematologiche più comunemente riportate sono state: rash, prurito, mal di testa, nausea, stanchezza e dolore muscolare.
Gravi reazioni ematologiche hanno incluso: mielosoppressione, trombocitopenia, neutropenia ed anemia.
Altri farmaci approvati dalla FDA per il trattamento della leucemia mieloide cronica comprendono: Gleevec nel maggio 2001 e Sprycel ( Dasatinib ) nel giugno 2006. ( Xagena2010 )
Fonte: FDA, 2010
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