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Ipercolesterolemia familiare: l’FDA ha approvato Repatha Pushtronex, un dispositivo per singola iniezione mensile dell'inibitore della PCSK9 Evolocumab


L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Repatha Pushtronex ( un infusore con cartuccia pre-riempita ), una nuova opzione per la somministrazione di una singola dose di farmaco a cadenza mensile.
Il sistema Pushtronex è un dispositivo, che non necessita l’uso delle mani, progettato per fornire 420 mg di Repatha in una singola dose.

Repatha è un anticorpo monoclonale umano che blocca una proteina chiamata proproteina convertasi subtilisina / kexina di tipo 9 ( PCSK9 ).
Repatha è il primo e unico inibitore PCSK9 ad offrire una opzione di somministrazione monodose a cadenza mensile.

Negli Stati Uniti, Repatha viene indicato in aggiunta alla dieta e alla massima terapia tollerata con statine per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o malattia cardiovascolare aterosclerotica con evidenze cliniche, che richiedono una ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL ( LDL-C ); e in aggiunta alla dieta e ad altre terapie ipolipemizzanti per il trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote in persone di età superiore ai 13 anni, che hanno bisogno di una ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL.

L'effetto di Repatha sulla morbilità e mortalità cardiovascolare non è stato determinato.

Il nuovo dispositivo monouso è stato sviluppato in collaborazione con West Pharmaceutical Services, e si basa sulla piattaforma tecnologica SmartDose.
Il dispositivo aderisce al corpo e la somministrazione non richiede l’uso delle mani. I pazienti sono in grado di svolgere attività fisica moderata ( come camminare, sporgersi o piegarsi ) mentre Repatha al dosaggio di 420 mg viene somministrato per via sottocutanea.

Evolucumab è stato concepito per legarsi a una proteina chiamata PCSK9. Questa proteina si lega ai recettori del colesterolo sulla superficie delle cellule epatiche e fa in modo che tali recettori siano assorbiti e scissi all’interno delle cellule. Questi recettori controllano i livelli ematici di colesterolo, in particolare di colesterolo LDL, rimuovendolo dal flusso sanguigno. Legandosi a PCSK9 e bloccandolo, Evolucumab impedisce la scissione dei recettori all’interno delle cellule e quindi aumenta il numero di recettori presenti sulla superficie cellulare, dove possono legarsi al colesterolo LDL e rimuoverlo dal flusso sanguigno. Ciò contribuisce a ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.

Gli alti livelli di colesterolo LDL sono un importante fattore di rischio per le malattie cardiovascolari.
Negli Stati Uniti, ci sono circa 11 milioni di persone con malattia cardiovascolare aterosclerotica con evidenze cliniche e/o ipercolesterolemia familiare che hanno livelli di colesterolo LDL superiori a 70 mg/dL, nonostante il trattamento con statine o altre terapie ipocolesterolemizzanti.
L’ipercolesterolemia familiare è causata da mutazioni genetiche che portano a elevati livelli di colesterolo LDL fin dalla tenera età.
Si stima che un milione di persone negli Stati Uniti sia affetto da ipercolesterolemia familiare, ma meno dell'1% viene diagnosticato. ( Xagena2016 )

Fonte: Amgen, 2016

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