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La Commissione europea ha approvato Vyndaqel per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina


La Commissione europea ( CE ) ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ), una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia.
Vyndaqel è il primo e unico trattamento approvato nell’Unione Europea per i pazienti con ATTR-CM.
Prima di questa approvazione, le opzioni di trattamento per i pazienti con ATTR-CM erano limitate alla gestione dei sintomi e, in rari casi, al trapianto di cuore.

La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina è una malattia rara e pericolosa per la vita, caratterizzata dall’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. In media, i pazienti vivono solo da 2 a 3.5 anni dopo la diagnosi.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 ATTR-ACT, il primo e unico studio clinico completato su scala globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la terapia farmacologica nel trattamento della ATTR-CM.
Lo studio ha confrontato i pazienti che hanno ricevuto una dose orale giornaliera di 20 mg o 80 mg di Tafamidis meglumine rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.

Nell’analisi primaria dello studio, Tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi in pazienti con ATTR-CM wild-type o ereditaria.
Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell’endpoint primario ha dimostrato una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispettivamente, del 30% e del 32%, con Tafamidis meglumine rispetto al placebo.

Tafamidis ha ottenuto, inoltre, un beneficio significativo rispetto al placebo sulla capacità funzionale e sullo stato di salute, evidente già nei primi 6 mesi dall’inizio del trattamento e che si mantiene per 30 mesi.
In particolare, ha ridotto la velocità di peggioramento sia della capacità funzionale al test del cammino dei 6 minuti sia della qualità di vita misurata dal punteggio KCCQ ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ).

Tafamidis è risultato ben tollerato in questo studio, con un profilo di sicurezza osservato paragonabile al placebo.
La frequenza degli eventi avversi nei pazienti trattati con il farmaco era simile e paragonabile al placebo.

L’approvazione si è basata anche sui risultati di una valutazione della forma di acido libero di Tafamidis 61 mg che ha mostrato che una capsula da 61 mg corrisponde a una dose di 80 mg di Tafamidis meglumine.
La sicurezza della dose da 61 mg non è stata valutata nello studio ATTR-ACT.
La dose da 61 mg è stata sviluppata per agevolare il paziente consentendo la somministrazione giornaliera di una singola capsula.

Nel 2011 era stata approvata nell’Unione Europea una formulazione diversa del prodotto: Tafamidis meglumine in capsule da 20 mg per l’amiloidosi da transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia sintomatica di stadio 1, al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica. ( Xagena2020 )

Fonte. Pfizer, 2020

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