La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso la piena approvazione a Venclexta ( Venetoclax ) in combinazione con Azacitidina, o Decitabina, oppure Citarabina a basso dosaggio ( LDAC ) per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi in adulti di 75 anni d'età pari o superiore, con comorbidità che precludono l'uso della chemioterapia intensiva di induzione.
In precedenza, al trattamento era stata concessa l'approvazione accelerata per questa indicazione.
L'approvazione definitiva si è basata sui dati di efficacia e sicurezza degli studi di fase 3 VIALE-A ( M15-656 ) e VIALE-C ( M16-043 ) negli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, assieme ai dati aggiornati degli studi di fase 1b M14-358 e di fase 1/2 M14-387.
I risultati dello studio VIALE-A hanno mostrato che il trattamento con Venetoclax più Azacitidina era associato a una riduzione del 34% del rischio di morte rispetto al placebo più Azacitidina ( hazard ratio [ HR ] 0.66; IC 95%, 0.52-0.85; P inferiore a 0.001 ).
La sopravvivenza globale ( OS ) mediana è stata pari a 14.7 mesi ( IC 95%, 11.9-18.7 ) nel braccio Venetoclax rispetto a 9.6 mesi ( IC 95%, 7.4-12.7 ) nel braccio placebo.
Inoltre, un numero significativamente maggiore di pazienti nel gruppo Venetoclax ha raggiunto la remissione completa ( CR ) rispetto a quelli trattati con la sola Azacitidina ( 37% [ IC 95%, 31-43 ] versus 18% [ IC 95%, 12-25 ], rispettivamente; P inferiore a 0.001 ).
Nello studio VIALE-C, Venetoclax più LDAC non ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale rispetto al placebo più Citarabina a basso dosaggio ( HR 0.75; IC 95%, 0.52-1.07; P = 0.114 ).
La sopravvivenza globale mediana è stata di 7.2 mesi ( IC 95%, 5.6-10.1 ) versus 4.1 mesi ( IC 95%, 3.1-8.8 ), rispettivamente.
La remissione completa ( CR ) è stata osservata nel 27% ( IC 95%, 20-35 ) nel braccio Venetoclax rispetto al 7.4% ( IC 95%, 2.4-16 ) nel braccio placebo.
Inoltre, il tasso di CR + CRh ( remissione completa con recupero ematologico parziale ) è stato del 47% ( IC 95%, 39-55 ) per Venetoclax rispetto al 15% per placebo ( IC 95%, 7.3-25 ).
Venclexta è anche indicato per il trattamento della leucemia linfatica cronica o del linfoma a piccoli linfociti ( SLL), con o senza delezione 17p, in pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, anche in combinazione con Rituximab.
Venclexta è disponibile in compresse da 10 mg, 50 mg e 100 mg. ( Xagena2020 )
Fonte: FDA, 2020
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