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Synribo per la leucemia mieloide cronica, approvato dalla FDA


L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Synribo ( Omacetaxina mepesuccinato ) per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide cronica.

Si stima che, negli Stati Uniti, circa 5.430 persone avranno diagnosi diagnosi di leucemia mieloide cronica nel corso del2012, secondo le previsioni dei National Institutes of Health ( NIH ).

Synribo è destinato a essere utilizzato nei pazienti il cui tumore progredisce dopo trattamento con almeno due farmaci appartenenti a una classe denominata inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ).

Omacetaxina mepesuccinato blocca alcune proteine che promuovono lo sviluppo di cellule cancerose.

Synribo viene iniettato per via sottocutanea due volte al giorno per 14 giorni consecutivi nel corso di un ciclo di 28 giorni fino a quando la conta dei globuli bianchi si normalizza ( risposta ematologica ).
In seguito, Synribo viene somministrato due volte al giorno per 7 giorni consecutivi nel corso di un ciclo di 28 giorni finchè i pazienti traggano beneficio clinico dalla terapia.

Il 4 settembre 2012, la FDA ha approvato Bosulif ( Bosutinib ) per il trattamento dei pazienti con leucemia mieloide cronica poisitivo per il cromosoma Philadelphia in fase blastica, accelerata, o cronica, resistenti o che non tollerano altre terapie.

Synribo è stato approvato nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA, che permette all'Agenzia di approvare un farmaco per il trattamento di una grave malattia sulla base di dati clinici che dimostrino che il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico per i pazienti.
Synribo ha anche ricevuto la designazione di farmaco organo dalla stessa FDA perché è destinato a trattare una malattia rara.

L'efficacia di Synribo stata valutata utilizzando una coorte combinata di pazienti che tumore progredito dopo un precedente trattamento con due o più inibitori della tirosin-chinasi.
Tutti i partecipanti sono stati trattati con Synribo.

L'efficacia del farmaco nella leucemia mieloide cronica in fase cronica è stata dimostrata da una riduzione della percentuale di cellule che esprimono la mutazione genetica del cromosoma Philadelphia presente nella maggior parte dei pazienti con leucemia mieloide cronica.
Quattordici dei 76 pazienti ( 18.4% ) hanno ottenuto una riduzione in un tempo medio di 3.5 mesi. La durata mediana della riduzione è stata di 12.5 mesi.

Nella leucemia in fase accelerata, l'efficacia di Synribo è stata determinata dal numero di pazienti che hanno manifestato una normalizzazione della conta dei globuli bianchi o non hanno avuto nessuna evidenza di leucemia ( maggiore risposta ematologica o MaHR ).
I risultati hanno mostrato che 5 pazienti su 35 ( 14.3% ) hanno raggiunto una risposta ematologica maggiore in un tempo medio di 2.3 mesi. La durata mediana della MaHR in questi pazienti è stata di 4.7 mesi.

Gli effetti indesiderati più comuni riportati durante gli studi clinici sono stati: trombocitopenia, anemia, neutropenia, che può portare a infezioni e febbre ( neutropenia febbrile ), diarrea, nausea, debolezza e affaticamento, reazione al sito di iniezione, e linfopenia. ( Xagena2012 )
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Fonte: FDA, 2012

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