La Food and Drug Administration ( FDA ) ha esteso l'indicazione di Mylotarg ( Gemtuzumab ozogamicin ) per la leucemia mieloide acuta ( LMA ) CD33-positiva, di nuova diagnosi, per includere i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 mese.
L’efficacia e la sicurezza nella popolazione pediatrica sono state supportate dai dati di AAML0531, uno studio multicentrico randomizzato su 1.063 pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi di età compresa tra 0 e 29 anni.
I pazienti sono stati randomizzati alla sola chemioterapia a 5 cicli oppure chemioterapia con Gemtuzumab ozogamicin ( 3 mg/m2 ) somministrato una volta al giorno 6 nell'induzione 1 e una volta al giorno 7 nell'intensificazione 2.
La principale misura di esito di efficacia era la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) misurata dalla data di ingresso nello studio fino al fallimento dell'induzione, alla recidiva o al decesso per qualsiasi causa.
L'hazard ratio ( HR ) della sopravvivenza senza eventi era 0,84 ( IC 95%: 0,71-0,99 ).
La percentuale stimata dei pazienti liberi da fallimento dell’induzione, recidiva o decesso a cinque anni è stata del 48% ( IC 95%: 43%-52% ) nel braccio Gemtuzumab ozogamicin più chemioterapia rispetto al 40% ( IC 95%: 36%-45 %) nel braccio della sola chemioterapia.
Non è stata dimostrata alcuna differenza tra i bracci di trattamento in termini di sopravvivenza globale.
Le reazioni avverse più comuni di grado 3 e superiore che si sono verificate durante l'induzione 1 e l'intensificazione 2 in una percentuale maggiore o uguale al 5% dei pazienti che hanno ricevuto Gemtuzumab ozogamicin sono state: infezione, neutropenia febbrile, diminuzione dell'appetito, iperglicemia, mucosite, ipossia, emorragia, aumento transaminasi, diarrea, nausea e ipotensione. ( Xagena2020 )
Fonte: FDA, 2020
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