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Ampliate dall’FDA le indicazioni per Promacta: anemia aplastica in forma grave


La FDA ( Food and Drug Administration ) ha ampliato le indicazioni per Eltrombopag ( Promacta; in Europa: Revolade ) per includere il trattamento di pazienti con grave anemia aplastica che hanno dimostrato una risposta insufficiente alla terapia immunosoppressiva.

Eltrombopag, un agonista orale del recettore della trombopoietina, era già stato approvato per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti con epatite C cronica, così come in quelli con trombocitopenia immune cronica che hanno dimostrato risposta insufficiente alle immunoglobuline, corticosteroidi o alla splenectomia.

Nella forma grave di anemia aplastica, il midollo osseo non ha un numero sufficiente di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
Eltrombopag aumenta la produzione di cellule ematiche, inducendo la proliferazione e la differenziazione delle cellule staminali del midollo osseo.

La FDA aveva concesso a Eltrombopag la designazione di terapia innovativa ( breakthrough ) per questa indicazione nel mese di gennaio, ed aveva riconosciuto lo status di revisione prioritaria.

La FDA ha basato la sua approvazione in parte sui risultati di uno studio di fase 2 condotto dal National Heart, Lung e Blood Institute ( NHLBI ), facente parte dei National Institutes of Health ( NIH ).
Lo studio a singolo braccio, in aperto, ha incluso 43 pazienti con grave anemia aplastica con risposta insufficiente alla terapia immunosoppressiva.

Diciassette pazienti ( 40% ) hanno mostrato risposta ematologica in almeno una linea cellulare ( eritrociti, leucociti o piastrine ) dopo la 12.ma settimana.

Durante la fase di estensione dello studio, 8 pazienti hanno mostrato una risposta in più linee cellulari. Quattro di loro hanno ridotto gradualmente il trattamento, mantenendo la risposta per tutto il periodo di follow-up mediano di 8.1 mesi ( range, 7.2-10.6 ).

Al basale, il 90% dei pazienti era trasfusione-dipendente per le piastrine. Tra i responder, il periodo medio libero da trasfusione di piastrine è stato di 200 giorni ( range, 8-1096 ).
Al basale, l’80% dei pazienti era trasfusione-dipendente per le emazie. Tra i responder, il periodo mediano senza trasfusioni di globuli rossi è stato di 208 giorni ( range, 15-1082 ).

Gli eventi avversi più frequentemente riportati nei pazienti trattati con Eltrombopag sono stati: nausea ( 33% ), affaticamento ( 28% ), tosse ( 23% ), diarrea ( 21% ) e cefalea ( 21% ). ( Xagena2014 )

Fonte: FDA, 2014

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