La Food and Drug Adninistration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata per Vonjo ( Pacritinib ), capsule, per il trattamento di adulti affetti da una rara forma di disturbo del midollo osseo nota come mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto, e che presentano livelli piastrinici inferiori a 50.000/μL.
La mielofibrosi è una rara malattia del midollo osseo che interrompe la produzione di cellule ematiche. Provoca estese cicatrici nel midollo osseo, che possono portare a una grave anemia. Queste cicatrici possono anche ridurre il numero di piastrine, aumentando il rischio di sanguinamento.
La malattia spesso provoca un ingrossamento della milza, l'organo che filtra i globuli rossi.
La mielofibrosi può verificarsi da sola ( malattia primaria ) o può svilupparsi da un altro disturbo del midollo osseo ( malattia secondaria ).
L'efficacia e la sicurezza di Vonjo sono state dimostrate in uno studio che ha coinvolto 63 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto e bassi livelli di piastrine che hanno ricevuto Vonjo 200 mg due volte al giorno o un trattamento standard.
L'efficacia è stata determinata in base alla percentuale di pazienti che hanno presentato una riduzione del volume della milza pari o superiore al 35% dal basale alla settimana 24.
Nove pazienti ( 29% ) nel gruppo di trattamento con Vonjo hanno avuto una riduzione del volume della milza pari o superiore al 35%, rispetto a un paziente ( 3% ) nel gruppo di trattamento standard.
Come condizione per l'approvazione accelerata, deve essere completato uno studio in corso su Vonjo per confermare che la riduzione del volume della milza sia associata a benefici clinici.
I pazienti non devono usare Vonjo se stanno assumendo anche altri medicinali, come potenti inibitori o induttori di CYP3A4.
Gli effetti collaterali comuni includono: diarrea, bassa conta piastrinica, nausea, anemia e gonfiore alle gambe.
A causa del rischio di sanguinamento maggiore, i pazienti con sanguinamento attivo ( perdita di sangue rapida e difficile da controllare ) devono evitare di assumere Vonjo e i pazienti devono interrompere Vonjo 7 giorni prima di qualsiasi intervento chirurgico programmato.
I pazienti che presentano sanguinamenti durante il trattamento con Vonjo potrebbero dover sospendere o interrompere l'assunzione del farmaco, a seconda della gravità.
Un altro inibitore di JAK ( Tofacitinib ) ha aumentato il rischio di eventi cardiaci avversi maggiori ( come morte, infarto miocardico e ictus ) e di cancro, in particolare nei pazienti con determinati fattori di rischio, nonché di trombosi.
Possono verificarsi infezioni anche nei pazienti trattati con Vonjo. Questi pazienti devono essere tempestivamente valutati e trattati. I pazienti devono ritardare l’inizio del trattamento con Vonjo fino alla risoluzione delle infezioni gravi attive. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
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