La Commissione Europea ha approvato Scemblix ( Asciminib ) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica ( CML-CP Ph+ ), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ).
Asciminib, un inibitore STAMP, è il primo trattamento per la leucemia mieloide cronica in Europa che agisce mirando specificamente al sito miristoilico di ABL, offrendo un approccio terapeutico per i pazienti che soffrono di intolleranza e/o resistenza alle terapie a base di inibitori tirosin-chinasici attualmente disponibili.
Si stima che ogni anno in Europa oltre 6.300 persone riceveranno una diagnosi di leucemia mieloide cronica. Malgrado molti pazienti traggano beneficio dalle terapie con inibitori tirosin-chinasici disponibili, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti.
L’approvazione nell'Unione Europea si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 ASCEMBL, che ha mostrato un tasso di risposta molecolare maggiore ( MMR ) quasi raddoppiato per i pazienti trattati con Asciminib rispetto a Bosutinib ( 25,5% vs 13,2%, [ P=.0029 ] ), con un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse inferiore di oltre tre volte ( 5,8% vs 21,1% ) a 24 settimane.
Questi risultati sono stati confermati nel follow-up a lungo termine di 96 settimane dove il tasso di risposta molecolare maggiore si è dimostrato più del doppio con Asciminib ( 37.6%, 95% CI: 29.99-45.65 ) rispetto a Bosutinib ( 15.8%, 95% CI: 8.43-25.96 ).
Il tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse è stato del 7,7% per Asciminib contro il 26,3% di Bosutinib.
Le reazioni avverse più comuni di Asciminib ( incidenza del 20% o superiore ) sono state: dolore muscolo-scheletrico ( 37,1% ), infezioni del tratto respiratorio superiore ( 28,1% ), trombocitopenia ( 27,5% ), stanchezza ( 27,2% ), cefalea ( 24,2% ), artralgia ( 21,6% ), aumento degli enzimi pancreatici ( 21,3% ), dolore addominale ( 21,3% ), diarrea ( 20,5% ) e nausea ( 20,2% ). ( Xagena2022 )
Fonte: Novartis, 2022
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