La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata per Vonjo ( Pacritinib ), in capsule, per il trattamento di adulti affetti da una rara forma di disturbo del midollo osseo nota come mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto e che presentano livelli piastrinici inferiore a 50.000/μL.
La mielofibrosi è una rara malattia del midollo osseo che interrompe la produzione di cellule ematiche. Provoca estese cicatrici nel midollo osseo, che possono portare a una grave anemia. Queste cicatrici possono anche ridurre il numero di piastrine, aumentando il rischio di sanguinamento. La malattia spesso provoca un ingrossamento della milza.
La mielofibrosi può verificarsi da sola ( malattia primaria ) o può svilupparsi da un altro disturbo del midollo osseo ( malattia secondaria ).
L'efficacia e la sicurezza di Vonjo sono state dimostrate in uno studio che ha coinvolto 63 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto e bassi livelli di piastrine che hanno ricevuto Vonjo 200 mg due volte al giorno o un trattamento standard.
L’efficacia è stata determinata in base alla percentuale di pazienti che hanno avuto una riduzione del volume della milza pari o superiore al 35% dal basale alla settimana 24. Nove pazienti ( 29% ) nel gruppo di trattamento con Vonjo hanno avuto una riduzione del volume della milza pari o superiore al 35%, rispetto a un paziente ( 3% ) nel gruppo di trattamento standard.
Come condizione per l'approvazione accelerata, la Società produttrice deve essere completato uno studio in corso su Vonjo per confermare che la riduzione del volume della milza porta a benefici clinici, come un miglioramento delle condizioni dei pazienti affetti da mielofibrosi.
I pazienti non devono usare Vonjo se stanno assumendo anche alcuni altri medicinali, ad esempio i potenti inibitori o induttori di CYP3A4.
Gli effetti collaterali comuni includono: diarrea, bassa conta piastrinica, nausea, anemia e gonfiore alle gambe.
A causa del rischio di sanguinamento maggiore, i pazienti con sanguinamento attivo devono evitare di assumere Vonjo e i pazienti devono interrompere Vonjo sette giorni prima di qualsiasi intervento chirurgico programmato.
I pazienti che presentano emorragie durante il trattamento con Vonjo potrebbero dover sospendere o interrompere l'assunzione del farmaco, a seconda della gravità.
Un altro inibitore di JAK ha aumentato il rischio di eventi cardiaci avversi maggiori ( come morte, infarto miocardico e ictus ) e di cancro, in particolare nei pazienti con determinati fattori di rischio, nonché di trombosi.
Possono verificarsi infezioni anche nei pazienti trattati con Vonjo. I pazienti con sintomi di queste condizioni devono essere tempestivamente valutati e trattati.
I pazienti devono ritardare l’inizio del trattamento con Vonjo fino alla risoluzione delle infezioni gravi attive. ( Xagena2022 )
Fonte: FDA, 2022
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